阿伐曲泊帕Avatrombopag，一种目前正在开发用于治疗慢性ITP的新型TPO受体激动剂，在第二阶段研究中展示了疗效和安全性。这些第三阶段数据确认了阿伐曲泊帕Avatrombopag的安全性和疗效，其在累积反应周数（血小板计数≥50×109在成年慢性ITP患者中进行的一项超过6个月（26周）的每日一次治疗。阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗在核心研究期间导致中位12.4周的血小板反应累计周数，并且与安慰剂（0周）相比，显示阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗患者的血小板反应率更高（分别为65.6%和0%）。
通过使用TPO受体激动剂直接刺激TPO信号通路以增加血小板生成，在治疗慢性ITP患者中已被证明有效，支持它们作为对初始治疗无反应患者的第二线疗法。有关eltrombopag和romiplostim的累积周数（血小板计数≥50×109/l）和持久性血小板反应的有效性数据已被报道。在这项第三期研究中，阿伐曲泊帕avatrombopag表现出良好的耐受性，其安全性和安慰剂调整后的治疗暴露时间相当。安全发现与第二期研究以及其它TPO受体激动剂的6个月研究结果一致，最常报告的不良事件是头痛,虽然eltrombopag和romiplostim通常被认为耐受性良好，eltrombopag有一个黑框警告，涉及严重且可能危及生命的肝毒性风险，需要定期监测肝功能，并且在给药方面有限制，而romiplostim必须通过静脉注射给药，并可能增加骨髓网状纤维形成的发展/进展风险。相比之下，阿伐曲泊帕avatrombopag可以不受食物类型的影响口服给药，并且重要的是，尚未显示其与显著肝毒性相关。在3期核心研究中，阿伐曲泊帕avatrombopag的AESI（不良事件）发生率较低，只有1例阿伐曲泊帕avatrombopag治疗患者报告了出血事件（WHO3级或更高级别）或血小板减少症的复发。核心研究中报告的三例血栓栓塞事件发生在单个患者中，且性质不同（一例深静脉血栓，一例肺栓塞，一例脑血管意外）。然而，研究人群样本量不足，无法排除阿伐曲泊帕avatrombopag增加血栓栓塞事件的incidence；这将在正在进行和未来的研究中需要密切监测。
这些三期数据扩展了之前报告的三期研究的安全性和有效性结果，结合在一起，支持了长期暴露于阿伐曲泊帕avatrombopag是耐受良好的，并且每日一次的口服治疗对慢性ITP成年患者的血小板减少症治疗是有效的。
