吉瑞替尼Gilteritinib是一种口服、有效的选择性FLT3抑制剂，具有复发或难治性FLT3的AML中的单药活性。在第三阶段试验中，我们随机分配了具有复发或难治性FLT3的AML的成年人，以2：1的比例接受吉瑞替尼Gilteritinib（以每天120毫克的剂量）或分解化学疗法。这两个主要终点是总生存期和完全或部分血液学恢复完全缓解的患者百分比。次要终点包括无事件生存期（免受治疗失败的自由[即，复发或缺乏缓解]或死亡）以及完全缓解的患者百分比。
在371名合格的患者中，将247例随机分配到吉瑞替尼Gilteritinib组，124例分配给救助化学疗法组。吉瑞替尼Gilteritinib组的中位总生存期明显长于化学疗法组（9.3个月比5.6个月；死亡危险比，0.64；95％置信区间[CI]，0.49至0.83；P<0.001）。无事件的中位生存期为2.8个月，在化学疗法组中为0.7个月（治疗失败或死亡的危害比率为0.79；95％CI，0.58至1.09）。在吉瑞替尼Gilteritinib组中完全或部分血液学恢复完全缓解的患者百分比为34.0％，化学疗法组为15.3％（风险差，18.6个百分点；95％CI，9.8至27.4）；完全缓解的百分比为21.1％和10.5％，分别（风险差，10.6个百分点；95％CI，2.8至18.4）。
在对治疗持续时间进行调整的分析中，吉瑞替尼Gilteritinib组中3级或更高和严重不良事件的不良事件的发生频率少于化学疗法组。吉瑞替尼Gilteritinib组最常见的3级或更高级不良事件是高温中性粒细胞减少症（45.9％），贫血（40.7％）和血小板减少症（22.8％）。8%).8%)。吉瑞替尼Gilteritinib在复发或难治的患者中，缓解患者的生存率明显更长，缓解患者的比例更高。
