阿伐曲泊帕Avatrombopag，一种口服的血小板生成素受体激动剂，在一项为期6个月的多中心、随机、双盲、平行组的三期研究中与安慰剂进行比较，该研究还包括一个开放标签的扩展阶段，以评估阿伐曲泊帕avatrombopag（每天20毫克）在慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中的疗效和安全性，这些患者的血小板计数小于30×109/l。
主要终点是无出血rescue治疗的血小板反应（血小板计数≥50×109/l）的累积周数；次要终点包括第8天的血小板反应率和减少合并用药的使用。在49名随机分组的患者中，阿伐曲泊帕avatrombopag（N=32）比安慰剂（N=17)在中位血小板反应持续时间的累积周数上（12·4vs.0·0周，分别；P<0·0001）。在第8天，接受阿伐曲泊帕Avatrombopag的患者血小板反应率也更高，与安慰剂相比为65·63%vs.0·0%；P<0·0001），并且接受阿伐曲泊帕Avatrombopag的患者使用同时进行的ITP药物也减少。阿伐曲泊帕Avatrombopag的安全性特征与2期研究一致；最常见的不良事件是头痛和挫伤。总体而言，阿伐曲泊帕Avatrombopag在治疗慢性ITP方面耐受性良好且有效。
阿伐曲泊帕Avatrombopag是一种小分子TPO受体激动剂，模拟了TPO的生物效应体外和体内。在临床前研究中，阿伐曲泊帕avatrombopag刺激了培养的人类c-Mpl–Ba/F3细胞的增殖，并以浓度依赖的方式促进了CD34+细胞从人类脐带血向巨核细胞的分化。值得注意的是，阿伐曲泊帕avatrombopag可以与食物口服给药，没有显著的肝毒性，并避免了重组全身用药的安全性和免疫原性风险。在第二阶段研究中，口服阿伐曲泊帕avatrombopag增加了慢性ITP患者的血小板生成，并且在改善第28天血小板反应率方面比安慰剂更有效。阿伐曲泊帕Avatrombopag总体上耐受性良好，头痛、疲劳和鼻衄是最常见的不良事件，发生率与安慰剂相当。
