吉瑞替尼Gilteritinib是一种高度特异、强效的FLT3抑制剂，具有针对FLT3-ITD突变（无论是否存在TKD突变）的抗白血病活性。吉瑞替尼Gilteritinib耐受性良好，并显示出临床活性，适用于经多次治疗的FLT3突变+R/RAML人群。此外，吉瑞替尼Gilteritinib表现出长消除半衰期，支持每日一次给药。相关研究确认接受≥80mg/d治疗的患者中，持续、强效的FLT3激酶抑制。所有FLT3突变+的反应情况。接受≥80mg/d的患者比较常见，并且无论患者是否接受HSCT，与报道的其他细胞毒salvage化疗方案的研究相比（中位OS，15至20周），这些患者与延长的OS（中位OS，31周）相关。FLT3突变+患者的吉瑞替尼Gilteritinib反应的中位持续时间是20周。由于方案规定了对反应患者的早期反应确认，并在反应患者中每8至12周进行骨髓评估，以及对因与AML无关的原因死亡的患者的截止，反应持续时间的高估可能性较小。
FLT3突变患者中，吉瑞替尼Gilteritinib的临床应答率高于FLT3野生型患者，这突显了吉瑞替尼Gilteritinib的特异性。突变+患者在接受吉瑞替尼Gilteritinib治疗后的综合应答率与奎扎替尼报道的类似。然而，与奎扎替尼不同的是，当同时存在FLT3-ITD和D835突变时，高应答率得以维持。使用吉瑞替尼Gilteritinib的中位OS（25周）也比奎扎替尼1期研究中报道的更长（研究人群，14周；FLT3-ITD亚组，18周）。吡非替尼通过FLT3抑制产生持续反应的能力，结合在所有测试的FLT3突变类型中合理的生存时间，验证了FLT3作为复发/难治性AML治疗靶点的有效性。FLT3突变+患者群体的移植率为19%，这并不令人惊讶，因为几个因素限制了HSCT的实施（例如，年龄avanzado，供体可用性和先前的HSCT）。我们研究中的三分之一患者曾接受过先前的HSCT，近三分之一的患者年龄超过70岁。
需要注意的是，FLT3突变+我们的研究中，没有接受过先前HSCT的患者占47%;然而，接受HSCT后使用吉瑞替尼Gilteritinib治疗对OS几乎没有影响，在我们的landmark分析中，移植和未移植的FLT3突变+患者中OS相似（分别为47vs42周）。虽然Mantel-Byar或Cox时间依赖分析在理论上对阐明这一点有价值，但由于本研究中接受移植的患者数量较少（n=37），这些分析无法进行。此外，接受HSCT后使用吉瑞替尼Gilteritinib维持治疗的患者数量较少（n=13），这限制了在确认其可行性之外对这种方法的任何结论。
